Έλλειψη του Cerezyme – Αναθεώρηση των συστάσεων για τη θεραπευτική αγωγή

Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων έχει ενημερωθεί από την Genzyme, τον κάτοχο άδειας κυκλοφορίας του Cerezyme (imiglucerase), ότι η έλλειψη προμήθειας του φαρμάκου είναι πιο σοβαρή σε σχέση με την αναμενόμενη. Για το λόγο αυτό η Επιτροπή για τα Φάρμακα Ανθρώπινης Χρήσης (CHMP) έχει συμφωνήσει σε νέες προσωρινές συστάσεις για τη θεραπευτική αγωγή, οι οποίες αναθεωρούν τις συστάσεις που είχαν προταθεί από την εταιρεία τον Ιούνιο του 2009. Μόνο οι ασθενείς με τη μεγαλύτερη ανάγκη θεραπείας θα λαμβάνουν το Cerezyme, αν και σε μειωμένη δοσολογία, μέχρι το πρόβλημα της έλλειψης να επιλυθεί.

Το Cerezyme χρησιμοποιείται στη θεραπεία ασθενών με νόσο Gaucher, μία νόσος στην οποία οι ασθενείς δε διαθέτουν επαρκή ποσότητα ενός ενζύμου που ονομάζεται γλυκοκερεβροσιδάση (alglucerase).

Οι αναθεωρημένες συστάσεις κατά τη διάρκεια της έλλειψης έχουν ως ακολούθως:
- Τα βρέφη, τα παιδιά και οι έφηβοι πρέπει να λαμβάνουν το Cerezyme σε μειωμένη δοσολογία ή σε μειωμένη συχνότητα έγχυσης. Ωστόσο, κανένας ασθενής δεν πρέπει να λαμβάνει δόση μικρότερη των 15 μονάδων ανά χιλιόγραμμο βάρους σώματος ανά 2 εβδομάδες, διαφορετικά, θα πρέπει να ληφθεί υπόψη η χορήγηση εναλλακτικής θεραπείας.
- Οι ενήλικες ασθενείς με σοβαρή, απειλητική για τη ζωή προϊούσα νόσο πρέπει να λαμβάνουν το Cerezyme σε μειωμένη δοσολογία ή σε μειωμένη συχνότητα έγχυσης. Κανένας ασθενής δεν πρέπει να λαμβάνει δόση μικρότερη των 15 U/kg ανά 4 εβδομάδες, διαφορετικά, θα πρέπει να ληφθεί υπόψη η χορήγηση εναλλακτικής θεραπείας.
- Σε ενήλικες ασθενείς χωρίς σοβαρή, απειλητική για τη ζωή νόσο θα πρέπει να ληφθεί υπόψη η χορήγηση εναλλακτικής θεραπείας, διαφορετικά, η θεραπευτική αγωγή θα πρέπει να διακοπεί.
- Όλοι οι ασθενείς θα πρέπει να παρακολουθούνται για αλλαγές στην αιμοσφαιρίνη, στα αιμοπετάλια και στα επίπεδα χιτοτριοσιδάσης, κατά τον ενδεδειγμένο τρόπο, από την έναρξη της τροποποίησης της δοσολογίας και κάθε δύο μήνες από εκείνο το σημείο και μετά. Στους ενήλικες που η νόσος εξελίσσεται σε σοβαρή, απειλητική για τη ζωή, θα πρέπει να γίνεται επανέναρξη του αρχικού θεραπευτικού σχήματος με Cerezyme.
Αυτές είναι προσωρινές συστάσεις και δεν αλλάζουν τις ισχύουσες εγκεκριμένες Πληροφορίες Προϊόντος για το Cerezyme. Αναμένεται ότι οι συστάσεις αυτές θα χρειαστεί να συνεχίσουν να εφαρμόζονται ως το τέλος του έτους.

Οι ελλείψεις στην αγορά προκλήθηκε από τη διακοπή λειτουργίας της μονάδας παραγωγής της εταιρείας Genzyme για το Cerezyme και το Fabrazyme (agalsidase beta) στο Allston Landing των Ηνωμένων Πολιτειών της Αμερικής τον Ιούνιο του 2009, καθώς λόγω μόλυνσης από ιό (calicivirus του τύπου Vesivirus 2117) χρειάστηκε απολύμανση των βιο-αντιδραστήρων. Ο ιός δε θεωρείται νοσογόνος για τον άνθρωπο, μπορεί όμως να επηρεάσει την ποσότητα, όχι την ποιότητα, των ενζύμων που παράγονται στους βιο-αντιδραστήρες. Μία σε βάθος διερεύνηση για την αιτία της μόλυνσης είναι σε εξέλιξη.

Ως αποτέλεσμα της έλλειψης προμήθειας λόγω διακοπής της παραγωγής, η CHMP είχε εκδώσει προσωρινές αλλαγές στον τρόπο συνταγογράφησης και χορήγησης του Cerezyme και του Fabrazyme τον Ιούνιο του 2009. Αν και η παρασκευή και των δύο φαρμάκων συνεχίζεται σύμφωνα με το σχέδιο, η Genzyme ενημέρωσε τώρα τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων ότι τα διαθέσιμα αποθέματα του Cerezyme είναι χαμηλότερα από αυτά που είχαν κοινοποιηθεί προηγουμένως.

Οι προσωρινές συστάσεις θεραπείας για το Fabrazyme που εκδόθηκαν τον Ιούνιο του 2009 παραμένουν αμετάβλητες.

Το FDA εγκρίνει το Sabril Oral Solution για την αντιμετώπιση των σπασμών στα νήπια και των επιληπτικών κρίσεων

Το Food and Drug Administration (FDA), το αρμόδιο όργανο για την έγκριση φαρμακευτικών προϊόντων στις Η.Π.Α. ενέκρινε το Sabril oral solution για την αντιμετώπιση των νηπιακών σπασμών σε παιδιά ηλικίας 1ος μήνα έως 2 ετών.

Η χρήση του Sabril σε συνδυασμό με άλλα σκευάσματα από ενήλικα άτομα είχε ήδη εγκριθεί, για την αντιμετώπιση περίπλοκων περιοδικών κρίσεων που δεν έχουν αντιμετωπιστεί από προηγούμενες θεραπευτικές αγωγές.

Το Sabril καταχωρήθηκε στα Orphan Drugs από το FDA για την αντιμετωπίση των βρεφικών – νηπιακών σπασμών.

Ο Russell Katz, διευθυντής του τομέα νευρολογικών φαρμάκων του Κέντρου για την Αξιολόγηση και Έρευνα των φαρμάκων του FDA, δήλωσε: «Οι επιληπτικές κρίσεις μπορούν να προκαλέσουν βλάβες στο νευρικό σύστημα και να μειώσουν έτσι την ποιότητα ζωής. Οι βρεφικοί και νηπιακοί σπασμοί σε τόσο μικρή ηλικία είναι πολύ σοβαροί και με την έγκριση του εν λόγω φαρμάκου δίνεται επιτέλους στα παιδιά και τους γονείς τους μία θεραπευτική επιλογή».

Ελπίδα για «απλό» τεστ για τη διάγνωση της ενδομητρίωσης

Επιστήμονες ανέπτυξαν έναν γρήγορο και εύκολο τρόπο διάγνωσης της ενδομητρίωσης που δεν απαιτεί επέμβαση. Το μόνο που χρειάζεται είναι ένα μικρό δείγμα του εσωτερικού της μήτρας το οποίο λαμβάνεται με τον ίδιο τρόπο με το διαγνωστικό επίχρισμα και στη συνέχεια εξετάζεται ώστε να διαπιστωθεί σε αυτό η ύπαρξη ή μη νευρικών ινών.

Σύμφωνα με το επιστημονικό περιοδικό Human Reproduction το νέο αυτό τεστ για την ενδομητρίωση μπορεί να διαγνώσει την πάθηση με ακρίβεια σχεδόν 100%.

Για τη διάγνωση της ενδομητρίωσης, της επώδυνης αυτής πάθησης που ενέχει τον κίνδυνο υπογοννιμότητας για τις ασθενείς, οι γιατροί παραδοσιακά χρησιμοποιούν λαπαροσκοπικές διαδικασίες. Αυτό σημαίνει ότι η γυναίκα πρέπει να εισαχθεί στο νοσοκομείο και να υποστεί γενική αναισθησία και χειρουργική επέμβαση.

Και ενώ η λαπαροσκοπική διάγνωση έχει συνδεθεί κάποιες φορές με επιπλοκές και βλάβες στη γονιμότητα των γυναικών, η νέα μέθοδος της ενδομητριακής βιοψίας που προτείνουν οι επιστήμονες, αποτελεί μια σαφώς λιγότερο επεμβατική διαδικασία, την οποία η γυναίκα μπορεί να πραγματοποιήσει σε μια κλινική σχετικά γρήγορα και εύκολα και με τις αισθήσεις της σε εγρήγορση.

Σε δοκιμή που πραγματοποιήθηκε σε 99 γυναίκες που υπέφεραν από πόνους της πυελού, το νέο τεστ διέγνωσε με ακρίβεια τις 63 από τις 64 συνολικά περιπτώσεις ενδομητρίωσης στο σύνολο των γυναικών. Επιπλέον αναγνώρισε σωστά τις 29 από τις 34 γυναίκες οι οποίες δεν παρουσίασαν στοιχεία ανδομητρίωσης κατά τη λαπαροσκοπική διαδικασία.

Ο επικεφαλής της ερευνητικής ομάδας που ανέπτυξε το τεστ, ο Dr Moamar Al – Jefout, του Πανεπιστημίου Mutah της Ιορδανίας, δήλωσε για το τεστ: «Είναι πιθανότατα εξίσου ακριβές με τις λαπαροσκοπικές διαγνώσεις, οι οποίες θέτουν το ύψιστο όριο πιστότητας στην εποχή μας. Είναι βέβαια πολύ λιγότερο επεμβατικό το νέο τεστ, ενώ μπορεί να βοηθήσει στη μείωση του χρόνου αναμονής των αποτελεσμάτων της διάγνωσης, και να επιτρέψει κατ’ αυτόν τον τρόπο τον έγκαιρο σχεδιασμό της αντιμετώπισης της πάθησης, είτε με επέμβαση είτε με μακροχρόνια φαρμακευτική αγωγή».

Πράσινο φως για τη χρήση του Avastin για τον καρκίνο των νεφρών

Άλλη μια νίκη για τη βιοτεχνολογική εταιρεία Genentech που πλέον ανήκει εξολοκλήρου στη Roche και το θεραπευτικό προϊόν της Avastin για δράση ενάντια στον καρκίνο, σημειώθηκε στις 3 Αυγούστου 2009, οπότε το Food and Drug Administration ενέκρινε τη χορήγησή του Avastin σε ασθενείς με καρκίνο των νεφρών.

Το Avastin εμποδίζει τα νέα αιμοφόρα αγγεία να τροφοδοτούν τους όγκους με θρεπτικά στοιχεία που είναι απαραίτητα για την επιβίωση και την εξάπλωσή τους στο σώμα.

Από την πρώτη έγκρισή το 2004, η χρήση του Avastin έχει καταφέρει να επεκταθεί στον καρκίνο του εντέρου, του μαστού και στον μη μικροκυτταρικό καρκίνο του πνεύμονα. Σύμφωνα με δηλώσεις της Roche, το Avastin δοκιμάζεται ακόμα για την θεραπεία περισσότερων από 30 διαφορετικών τύπων όγκων.

Το FDA ενέκρινε αυτή την ένδειξη χορήγησης του φαρμάκου μετά τη μελέτη έρευνας που έδειξε βελτίωση κατά 67% του ποσοστού επιβίωσης χωρίς επιδείνωση για τους ασθενείς που λάμβαναν το Avastin για την αντιμετώπιση μεταστατικού νεφρικού καρκινώματος, που δεν είχε υποβληθεί ως τότε σε θεραπεία. Επιπλέον 30% των ασθενών που λάμβαναν Avastin σε συνδυασμό με ιντερφερόνη α παρατήρησαν μείωση στο μέγεθος του όγκου, ποσοστό αρκετά μεγαλύτερο από 12% των ασθενών που παρατήρησε μείωση χωρίς να παίρνει το Avastin.

Η Roche υποστηρίζει ότι η έρευνα αρχικά πραγματοποιήθηκε για να αποδείξει ότι το Avastin βελτιώνει τη συνολική επιβίωση των ασθενών. Αν και μάλλον απέτυχε ως προς αυτό το στόχο το FDA φάνηκε εξαιρετικά ικανοποιημένο από την πρόοδο και μόνο που σημείωσαν οι ασθενείς.

Το Avastin εισέρχεται με την έγκριση του FDA σε ένα αρκετά ανταγωνιστικό τμήμα της αγοράς όπου θα έχει να αντιμετωπίσει φάρμακα της Pfizer, της Wyeth αλλά και της Bayer.

Οι άνδρες με κυνάγχη διατρέχουν μεγαλύτερο κίνδυνο εμφάνισης σοβαρών καρδιακών προβλημάτων

Οι άνδρες με κυνάγχη έχουν πολλές περισσότερες πιθανότητες να εμφανίσουν σοβαρά καρδιακά προβλήματα σε σχέση με τις γυναίκες που υποφέρουν από την ίδια πάθηση, σύμφωνα με έρευνα του Εθνικού Πανεπιστημίου της Ιρλανδίας.

Οι ερευνητές ανακάλυψαν ότι οι άνδρες έχουν διπλάσιες πιθανότητες σε σχέση με τις γυναίκες για έμφραγμα, ενώ τριπλάσιες είναι οι πιθανότητες να αναπτύξουν θανάσιμο καρδιακό νόσημα σε σχέση με το «ασθενές» φύλο. Η κυνάγχη που ήταν το κοινό χαρακτηριστικό των εθελοντών που εξετάστηκαν στην έρευνα, είναι ένας συνήθης πόνος στο στήθος του οποίου οι κίνδυνοι για τον οργανισμό, αν και θεωρείται προάγγελος κάποιου καρδιακού προβλήματος, παραμένουν ασαφείς.

Η ιρλανδική ομάδα επιστημόνων εντόπισε και παρακολούθησε 1785 ασθενείς με κυνάγχη στη Σκωτία. Τα περιστατικά είχαν διαγνωστεί ανάμεσα στον Ιανουάριο του 1998 και το Δεκέμβριο του 2001 και παρακολουθήθηκαν από τους επιστήμονες για 5 ολόκληρα χρόνια. Ανάμεσα στα συμπεράσματα της παρακολούθησης αυτής, τα οποία εμφανίζονται στο περιοδικό British Medical Journal οι επιστήμονες αναφέρουν το να είναι κανείς άντρας, γηραιότερος και καπνιστής είναι το τρίπτυχο που ορίζει τον αυξημένο κίνδυνο καρδιακού εμφράγματος. Οι ίδιοι παράγοντες με τη συνδρομή της παχυσαρκίας είναι περισσότερο συνδεδεμένοι με τον κίνδυνο θανάτου από καρδιακή πάθηση.

Ακόμα οι άντρες με κυνάγχη είναι πιο πιθανό, κατά τους ερευνητές, να χρειαστεί να υποβληθούν σε αγγειοπλαστική για να απελευθερώσουν τις φραγμένες αρτηρίες τους, η να κάνουν επέμβαση bypass στην στεφανιαία αρτηρία τους συγκριτικά πάντοτε με τις γυναίκες που πάσχουν από κυνάγχη.

Ο Dr Brian Buckley, επικεφαλής της έρευνας δήλωσε πως τα αίτια αυτής της διαφοράς δεν είναι ξεκάθαρα. Κάποιοι πιστεύουν πως ο λόγος είναι ότι οι άνδρες δεν ακολουθούν πιστά τις οδηγίες του γιατρού τους, ενώ άλλοι υποψιάζονται πως οι άνδρες δεν πηγαίνουν στον γιατρό μέχρι που η κατάσταση έχει προχωρήσει αρκετά. Οι γυναίκες από την άλλη ίσως χαίρουν έξτρα προστασίας εξαιτίας των οιστρογόνων.

O Dr Buckley επεσήμανε πως: «Πρέπει να ερευνήσουμε περισσότερο σε αυτόν τον τομέα πιο επισταμένα από ότι στο παρελθόν. Ας ελπίσουμε ότι η έρευνά μας που απέδειξε ότι οι άνδρες κινδυνεύουν περισσότερο να αναπτύξουν καρδιακά νοσήματα, να ωθήσει άλλους ερευνητές να ψάξουν διεξοδικά το γιατί συμβαίνει αυτό».

Βασικό μήνυμα της έρευνας κατά τον Buckley ήταν να προβληματιστεί ο πληθυσμός που ζει με την κυνάγχη ώστε να κάνει βήματα βελτίωσης του τρόπου ζωής του και να ελαχιστοποιήσει τον κίνδυνο σοβαρότερων παθήσεων. Όπως δήλωσε κι ο ίδιος: «Μην πανικοβάλλεστε αν διαγνωστεί κυνάγχη σε εσάς, δεν σημαίνει απαραίτητα ότι θα καταλήξετε με έμφραγμα. Όμως πρέπει να αρχίσετε να παίρνετε στα σοβαρά τα όσα οι γιατροί σας, σας λένε τόσο στα πλαίσια της φαρμακευτικής αγωγής όσο και στην αλλαγή του τρόπου ζωής σας».

Η AstraZeneca και η Astellas θα προωθήσουν μαζί το Symbicort Turbuhaler

Η AstraZeneca και η Astellas υπέγραψαν συμφωνία προκειμένου να προωθήσουν από κοινού το φάρμακο Symbicort Turbuhaler, ένα σκεύασμα σε σκόνη για την θεραπεία του βρογχικού άσθματος, στην αγορά της Ιαπωνίας.

Και οι δύο θα αναλάβουν την προώθηση του φαρμάκου, ενώ η Astellas θα είναι υπεύθυνη για τη διάθεση του προϊόντος. Στα πλαίσια της συμφωνίας η Astellas θα πληρώσει στην AstraZeneca προκαταβολικά το ποσό των 31,5 εκατομμυρίων δολαρίων ενώ στη συνέχεια θα πληρώσει ποσά μέχρι και 57,7 εκατομμύρια δολάρια. Το τελικό ποσό θα εξαρτηθεί από την επίτευξη ορισμένου αριθμού πωλήσεων αλλά και από το εάν οι Ιαπωνικές αρχές εγκρίνουν την αίτηση για επιπλέον ενδείξεις για τη χρήση του σκευάσματος.

Ο Bruno Angelici, Αντιπρόεδρος του τμήματος Διεθνών Πωλήσεων και Marketing για την AstraZeneca δήλωσε για τη συμφωνία: «Είμαστε εξαιρετικά ικανοποιημένη για τη συνεργασία που δημιουργήσαμε με την Astellas. Η εταιρεία αυτή συνεργάζεται χρόνια με την AstraZeneca, ενώ ταυτόχρονα είναι ένας από τους μεγαλύτερους οργανισμούς πωλήσεων και marketing στην Ιαπωνία. Η συνεργασία μας με την Astellas εξασφαλίζει την επιτυχημένη πορεία και αναδεικνύει τις δυνατότητες του Symbicort Turbuhaler για τα σχεδόν 5 εκατομμύρια ανθρώπων με άσθμα που ζουν στην Ιαπωνία».

Ικανοποίηση των μελών του ΠΑ.ΣΥ.ΠΙ.Ε. για την εξόφληση των χρεών των νοσοκομείων

Οι εταιρείες μέλη του συλλόγου ΠΑ.ΣΥ.ΠΙ.Ε που τροφοδοτούν τα Νοσοκομεία με αναλώσιμο και μη υγειονομικό υλικό χαμηλής τεχνολογίας (Σύριγγες, Γάντια, Γάζες, Καθετήρες κ.λ.π) δηλώνουν την ικανοποίηση τους, αφού με τη συμπαράσταση του Υπουργείου Υγείας και την απόφαση του Υπουργείου Οικονομίας δόθηκε, έστω την τελευταία στιγμή και μετά από πολύμηνες διαπραγματεύσεις, λύση στο οικονομικό αδιέξοδο που αντιμετώπιζαν, με την πλήρη εξόφληση των χρεών των Νοσοκομείων προς τις εταιρείες αυτές μέχρι 31-12-08.

Προσβλέπουμε, όπως έχει δεσμευτεί η κυβέρνηση, ότι από το 2009 πλέον οι εξοφλήσεις θα γίνονται από τα Νοσοκομεία σε κανονικά και σύμφωνα με το ισχύον Π.Δ. 166 τακτικά διαστήματα, ώστε να μην επαναληφθεί το επί 20 και πλέον χρόνια πρόβλημα των υπερβολικών καθυστερήσεων.

Ο Σύλλογος ευχαριστώντας το Υπουργείο Υγείας & Κοινωνικής Αλληλεγγύης και το Υπουργείο Οικονομίας & Οικονομικών για την κατανόηση και λύση των προβλημάτων του, δηλώνει έτοιμος να συνεχίσει να καταβάλλει κάθε δυνατή προσπάθεια για την απρόσκοπτη λειτουργία των Νοσοκομείων.