Η GlaxoSmithKline ανακοίνωσε την επικείμενη ίδρυση μιας ανεξάρτητης μονάδας για την ανάπτυξη και διάθεση στην αγορά φαρμάκων για σπάνιες ασθένειες. Παραπάνω από 5.500 ασθένειες έχουν αναγνωριστεί ως σπάνιες. Μόλις το10% αυτών των αναγνωρισμένων ασθενειών μπορεί να αντιμετωπιστεί με τις υπάρχουσες φαρμακευτικές θεραπείες. Όπως αντιλαμβάνεται κανείς στον τομέα των σπάνιων παθήσεων υπάρχουν πολλές έως τώρα ακάλυπτες ιατρικές ανάγκες. Παρά την σπανιότητα της εμφάνισης κάθε μίας από τις παθήσεις αυτές, ο συνολικός τους αριθμός δείχνει ότι το 6 – 8% του παγκόσμιου πληθυσμού μπορεί να υποφέρει από κάποια σπάνια ασθένεια.Πολλές από τις παθήσεις αυτές προέρχονται από γενετικά προβλήματα, εκδηλώνονται κατά την παιδική ηλικία και οι επιπτώσεις τους έχουν αντίκτυπο καθόλη τη ζωή του ασθενούς. Επιπλέον συνήθως προκαλούν πρόωρο θάνατο.
Η νέα μοναδα θα λειτουργεί υπό την διεύθυνση του Marc Dynoyer, Προέδρου της GSK Asia Pacific και Chairman της GSK στην Ιαπωνία. Ο Dynoyer θα συνεργάζεται στενά με τον Patrick Vallance, Senior Vice President στον τομέα Ανακάλυψης Φαρμάκων της GSK. Κύριος στόχος της νέας μονάδας θα είναι η περαιτέρω ανάπτυξη των δυνατοτήτων της GSK στον τομέα αυτό, όπως αυτές προκύπτουν από συνεργασίες της, αλλά και η δημιουργία νέων ευκαιριών εξασφάλισης αδειών για φάρμακα που αντιμετωπίζουν σπάνιες παθήσεις.
Μέσα στο 2009 η GSK είχε συνάψει στρατηγικής σημασίας συμφωνίες με 2 εταιρείες που ειδικεύονται στον χώρο των σπάνιων ασθενειών, την Prosensa και την JCR Pharmaceuticals.
Η συνεργασία με την Prosensa που ανακοινώθηκε τον Οκτώβριο του 2009 επικεντρώνεται σε γενετικές θεραπείες «διόρθωσης» γονιδίων που λειτουργούν λάθος σε ασθένειες με μεγάλες ιατρικές ανάγκες. Στην συμφωνία περιλαμβάνεται και η εξέταση της αποτελεσματικότητας τριών υποψήφιων RNA ουσιών για την αντιμετώπιση της Μυϊκής Δυστροφίας Ντουσσέν.
Στα πλαίσια της συμφωνίας της με την Ιαπωνική JCR Pharmaceuticals, η GSK εξασφάλισε τα δικαιώματα αρκετών θεραπειών υποκατάστασης ενζύμων που εάν εγκριθούν θα μπορούσαν να εφαρμοστούν στη θεραπεία σπάνιων ασθενειών όπως η νόσος του Hunter και η νόσος Gaucher.
Ο Marc Dynover δήλωσε σχετικά με την ίδρυση της νέας μονάδας της GSK: «Η συμπληρωματική αυτή προσέγγισή μας στον τομέα των σπάνιων παθήσεων θα συνδυάσει την ήδη υπάρχουσα ειδίκευσή μας στο θέμα με εξειδικευμένους συνεργάτες σε όλο τον κόσμο. Η μονάδα αυτή, έχει με το πέρασμα του χρόνου τη δυνατότητα να αποφέρει πολλαπλές θεραπείες που θα ανταποκρίνονται στις ακάλυπτες και υψηλές θεραπευτικές απαιτήσεις ενός πληθυσμού ασθενών».
