Οι αρμόδιες υπηρεσίες των Η.Π.Α. ενέκριναν το φάρμακο της Novartis, «Ilaris», για τη θεραπεία παιδιών και ενηλίκων που πάσχουν από ένα σπάνιο αλλά δυνητικά θανατηφόρο αυτοφλεγμονώδες νόσημα.
Το φάρμακο είναι το πρώτο που εγκρίνεται για χρήση από την ηλικία των τεσσάρων ετών και άνω και απευθύνεται σε άτομα που πάσχουν από δύο συγκεκριμένους τύπους των σπάνιων «Σχετιζόμενων με την Κρυοπυρίνη Περιοδικών Συνδρόμων» (cryopyrin associated periodic syndromes – CAPS). Τα συμπτώματα των CAPS, σύμφωνα με τη Novartis, περιλαμβάνουν: υπερβολική κόπωση, εξανθήματα, πυρετό, πόνους στις αρθρώσεις και ερυθρότητα στα μάτια.
Τα σύνδρομα αυτά προκαλούνται από μία και μοναδική γονιδιακή μετάλλαξη εξαιτίας της οποίας παράγονται υπερβολικές ποσότητες της ιντερλευκίνης 1, γεγονός που με τη σειρά του προκαλεί εκτεταμένη φλεγμονή και καταστροφή υγιών ιστών. Κάποιες από τις μακροπρόθεσμες συνέπειες των CAPS είναι αρκετά σοβαρές, όπως η κώφωση, οι δυσπλασίες και παραμορφώσεις των αρθρώσεων και του σκελετού, βλάβες του νευρικού συστήματος που προκαλούν τύφλωση και λιγότερο συχνά νεφρική ανεπάρκεια που οδηγεί σε πρόωρο θάνατο. Επιπλέον τα CAPS κάποιες φορές μπορούν να αποδειχθούν και θανάσιμα.
Το Ilaris σύμφωνα με δηλώσεις της εταιρείας έχει σχεδιαστεί για να αντιμετωπίσει το «οικογενές αυτοφλεγμονώδες σύνδρομο εκ ψύχους» και το «σύνδρομο Muckle – Wells», τα οποία υπάγονται στην κατηγορία των CAPS.
Το φάρμακο είναι το πρώτο που εγκρίνεται για χρήση από την ηλικία των τεσσάρων ετών και άνω και απευθύνεται σε άτομα που πάσχουν από δύο συγκεκριμένους τύπους των σπάνιων «Σχετιζόμενων με την Κρυοπυρίνη Περιοδικών Συνδρόμων» (cryopyrin associated periodic syndromes – CAPS). Τα συμπτώματα των CAPS, σύμφωνα με τη Novartis, περιλαμβάνουν: υπερβολική κόπωση, εξανθήματα, πυρετό, πόνους στις αρθρώσεις και ερυθρότητα στα μάτια.
Τα σύνδρομα αυτά προκαλούνται από μία και μοναδική γονιδιακή μετάλλαξη εξαιτίας της οποίας παράγονται υπερβολικές ποσότητες της ιντερλευκίνης 1, γεγονός που με τη σειρά του προκαλεί εκτεταμένη φλεγμονή και καταστροφή υγιών ιστών. Κάποιες από τις μακροπρόθεσμες συνέπειες των CAPS είναι αρκετά σοβαρές, όπως η κώφωση, οι δυσπλασίες και παραμορφώσεις των αρθρώσεων και του σκελετού, βλάβες του νευρικού συστήματος που προκαλούν τύφλωση και λιγότερο συχνά νεφρική ανεπάρκεια που οδηγεί σε πρόωρο θάνατο. Επιπλέον τα CAPS κάποιες φορές μπορούν να αποδειχθούν και θανάσιμα.
Το Ilaris σύμφωνα με δηλώσεις της εταιρείας έχει σχεδιαστεί για να αντιμετωπίσει το «οικογενές αυτοφλεγμονώδες σύνδρομο εκ ψύχους» και το «σύνδρομο Muckle – Wells», τα οποία υπάγονται στην κατηγορία των CAPS.
